Эффективность и безопасность

Эффективность и безопасность AGAMREE подтверждены в нескольких исследованиях, включая ключевое исследование фазы 2b VISION‑DMD, в котором была достигнута первичная конечная точка, статистически значимое улучшение скорости Time to Stand по сравнению с плацебо. Долгосрочные данные за период до восьми лет терапии AGAMREE также показали устойчивую эффективность, сопоставимую с кортикостероидами стандартной терапии, и отличающийся профиль безопасности.